| 欢迎来到家庭医生网! 请登录   免费注册
首页 > 医学资讯 > 新特药 > 超罕见骨骼疾病!再生元garetosmab治疗进行性骨化

超罕见骨骼疾病!再生元garetosmab治疗进行性骨化

2020-01-13 09:49 | 来源:未知 | 责任编辑:本站编辑


2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元(Regeneron)近日公布了garetosmab(REGN2477)治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期LUMINA-1研究的阳性结果。该公司将根据LUMINA-1研究的完整结果,向监管机构提交上市申请。garetosmab有潜力改变FOP的进程,为患者带来重要的新希望。
FOP是一种极为罕见的遗传性疾病,可导致骨形成异常,造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前,尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭性的疾病,许多患者被轮椅束缚或锁定在某一姿势无法移动,寿命大大缩短。
LUMINA-1是一项双盲、安慰剂对照研究,共入组了来自北美和欧洲的44例成人患者(18-60岁),这些患者临床诊断为FOP并记录了ACVR1基因突变。研究中,患者被随机分配接受garetosmab或安慰剂治疗。
在治疗28周后的主要分析中,采用PET骨扫描测定,与安慰剂相比,garetosmab将总的病变活动(新的和现有的病变)减少了25%,这一结果是由与安慰剂相比新的病变减少近90%所驱动。相应地,采用CT扫描,骨病变容量(包括新的和现有的病变)减少约25%(p=0.37),这一结果也是由新的骨骼病变减少近90%所驱动。患者报告的急性发作(flare-up)减少了50%(名义p=0.03)。调查员报告的急性发作不良事件发生率,garetosmab治疗组为10%,安慰剂组为42%。
在FOP患者中,异常骨形成发生在正常骨骼外的软组织中,肌肉、肌腱和韧带逐渐被骨骼替代,这一过程被称为异位骨化(HO)。在全球范围内,大约有800例患者确诊FOP,但有许多患者未确诊或被误诊。再生元从事FOP研究已经超过20年,并帮助提供了有关该疾病生物学和自然史的重大见解。再生元的科学家发现,激活素A通过驱动HO在FOP发挥关键作用,HO是FOP的主要病理学。
garetosmab利用再生元的Veloclmmune技术开发,这是一种单克隆抗体,通过中和激活素A蛋白来减少异位骨病变的形成。在2017年,美国FDA已授予garetosmab快速通道资格,用于FOP患者预防HO。在美国和欧盟,garetosmab被授予了孤儿药资格。目前,garetosmab治疗FOP成人患者的研究正在进行中。
LUMINA-1研究的全球主要调查员、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Issac & Rose Nassau骨科分子医学教授Frederick S.Kaplan医学博士表示:“预防新的异位骨对FOP的治疗至关重要。LUMINA-1临床试验的初步结果令人鼓舞,因为这些结果清楚地表明新病变的形成大大减少,这在我们考虑未来在儿科人群中的研究时非常重要。”
LUMINA-1研究的调查员、阿姆斯特丹大学医学中心国际阿姆斯特丹FOP专家中心负责人Marelise Eekhoff医学博士表示:“现在我们有了安慰剂对照试验的第一份有希望的结果,显示新的异位骨形成减少,新HO发病率降低近90%,这对FOP患者来说是一个开创性的结果。这项试验也显著地提高了我们对该病的认识,证明未经治疗的FOP患者出现新骨病变的频率和广度远高于先前的想象,而且这些新骨病变的形成似乎依赖于激活素A。”(生物谷Bioon.com)
原文出处:Regeneron Announces Encouraging Garetosmab Phase 2 Results in Patients with Ultra-Rare Debilitating Bone Disease

上一篇:Cell:新研究表明新一代免疫检查点抑制剂呼之欲
下一篇:没有了

启示:本站所刊部分图文来源于网络,作者姓名及地址不详,请相关作者与本站编辑部联系,以便奉寄稿酬。
投稿、删稿及商务合作,请致电:0791-83888888、qq:2096788888、邮箱:tougao@jthysh.com。

寻医问药,问问邵大夫就知道!(只需注册,10分钟即可回答)



患友交流

13,865篇看病经验

更多>>
小孩5岁了经常不拉大便
2017-07-22 回复() | | 评论
手起倒刺指甲变形是什么原因?宝宝可能是存在缺锌、缺钙的情况,建议及时给宝宝检查一下微量元素看看。在进行微量元素的检查之后,根据情况适当的进行补充,此外出现倒刺时需要注意避免经常的使用手指牵拉,以免造成皮肤的损伤,导致出现炎症感染
2017-07-22 回复(1) | | 评论
包皮过长要怎么办呢?必须要手术吗?包皮过长易引起包皮垢存留,可能引起龟头炎,也是很多妇科疾病的诱发因素之一。包皮过长一般建议手术治疗,包皮环切术操作简单,恢复较快,是常用手术。或者用环切缝合器,手术效果也较好。如果暂时不手术可经常翻开
2017-07-22 回复(1) | | 评论
经常流鼻血是不是上火?根据您所说的情况来看,流鼻血,中医叫鼻衄病,除了因肺火、肝火、胃火上逆引起以外,另外气虚不摄,气不摄血也可能引起此病。建议作一下鼻腔镜、血常规等相关检查排除器质性疾病后经中医师把脉看舌等检查并诊断为气
2017-07-22 回复(1) | | 评论
宝宝吃奶粉大便不成形要怎么办呢?孩子出现的症状可能是患有乳糖不耐症,由于母乳中含得乳糖浓度太高,导致孩子的大便次数多,且不成形等,但孩子的食欲、睡眠、精神等一般情况都好。建议你将孩子的大便或母乳带去医院化验,以确诊。可以给孩子喝低乳
2017-07-22 回复(1) | | 评论
每天早上刷牙的时候都会恶心与呕吐,是什么原因?根据你的描述初步考虑为咽炎的可能性较大,建议注意饮食,禁食辛辣生冷食物。
2017-07-22 回复(1) | | 评论
胃寒能不能吃萝卜、吃了有什么害处吗?吃萝卜可起到一个顺气,健胃,清热解毒的我,日常可用猪排骨,年肉炖萝卜汤喝,不管是白萝卜,还是红萝卜都适合女性多吃,但因为白萝卜属寒凉之物,因此对于有胃寒的女性不要多吃、有胃寒要注意的是平时要注意保暖、
2017-07-22 回复(1) | | 评论
咳嗽时有小便憋不住要怎么办呢?咳嗽小便会夹不住这种情况属于应力性尿失禁,是由于尿道括约肌松弛,当患者咳嗽、大笑、打喷嚏等使腹压突然升高时,尿液可不自主排出,多见于中老年人尿道括约肌退行性变引起,可以进行骨盆底肌肉训练来缓解。另外可
2017-07-22 回复(1) | | 评论
乳房感觉有肿块需要做什么检查呢?你这种情况考虑为乳腺增生的可能,建议你去医院乳腺科做个乳腺B超检查,根据结果再对症治疗。最好是在月经后的3-7天去检查,这样结果更精确点。另外要保持心情愉悦,避免生气发怒。
2017-07-22 回复(1) | | 评论
远视散光弱视按摩有效果吗?远视散光弱视按摩有效果,不过还需要验光配镜的,儿童有视疲劳,不管散光度数大小,都需要散瞳验光,配戴适宜的矫正眼镜。原则上全部散光度数都要矫正。
2017-07-22 回复(1) | | 评论

我来说两句

对《超罕见骨骼疾病!再生元garetosmab治疗进行性骨化》进行评论已有条评论,查看评论

验证码:
看不清?点击更换
点击图片更换
匿名?
 发表评论后需要审核才可显示

权威专家观点

关注家人健康,远离烟草危害

家庭医生报