| 欢迎来到家庭医生网! 请登录   免费注册
首页 > 医学资讯 > 新特药 > “渐冻人”新药!依达拉奉口服混悬剂启动全球

“渐冻人”新药!依达拉奉口服混悬剂启动全球

2019-11-29 03:47 | 来源:未知 | 责任编辑:本站编辑


2019年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --三菱田边制药(Mitsubishi Tanabe Pharma)美国子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America(MTPA)近日宣布启动一项全球性III期临床试验(NCT04165824),评估依达拉奉(edaravone,MT-1186)一种研究性口服混悬剂在肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者中的长期安全性和耐受性。
依达拉奉静脉(IV)制剂的商品名为Radicava(依达拉奉注射液),于2017年5月获得美国FDA批准,是该机构在过去22年来批准的第一种ALS新药,在先前的临床试验中显示可以延缓ALS患者生理功能的丧失。
MTPA总裁Atsushi Fujimoto表示:“这项III期临床研究的首例患者入组对我们公司来说是一个重要的里程碑,我们正继续为ALS社区寻求治疗选择。ALS领域存在着巨大的未满足需求,我们相信口服依达拉奉制剂可能成为患有这种进展性疾病的患者群体的一种替代治疗选择。”
这项由MTPA赞助的全球性、多中心、开放标签研究,将在48周治疗过程中,评估美国、加拿大、欧洲和日本的65个地区的150例ALS患者。大约一半的研究地点将设在美国。在长达21天的筛查期后,研究参与者(18-75岁)将按照患者目前使用的静脉制剂给药方案接受口服依达拉奉。主要的安全性评估将包括不良事件、体检、心电图参数、生命体征、实验室安全性评估、不稳定性和感官评估。探索性终点将包括修订版ALS功能评定量表(ALSFRS-R)评分的变化、用力肺活量(FVC)百分比的变化、发生气管切开或永久性机械通气的时间(天)。
该研究的美国首席调查员Carlayne E.Jackson医学博士表示:“ALS给患者带来了巨大的负担,因为这种疾病剥夺了他们的身体功能。作为一名研究人员和ALS患者护理提供者,我很高兴参与到一项旨在为患有这种毁灭性疾病的患者提供新治疗选择的研究工作中。”
肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,简称ALS),俗称渐冻人症,这是一种不可逆的致死性运动神经元病,主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩,逐渐失去运动功能,像被“冻住”一般,所以俗称“渐冻人”。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计,ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。尽管大约5%-10%的病例与遗传有关,但ALS的病因至今不明,可能涉及遗传和环境因素。目前已上市的药物仅能延缓病情进展,还没有能够治愈ALS的药物。
本周一,来自Aquestive Therapeutics公司的药物Exservan(riluzole,利鲁唑)口腔膜剂获得美国FDA批准,用于ALS患者的治疗。利鲁唑是FDA批准的第一款治疗ALS的药物,片剂产品于1995年上市,用于推迟患者的呼吸机依赖。
迄今为止,共有4款药物获得FDA批准治疗ALS,其中3款为不同剂型的利鲁唑产品:Exservan(利鲁唑口腔膜剂)、Rilutek(利鲁唑片剂)、Tiglutik(利鲁唑混悬剂)、Radicava(edaravone,依达拉奉静脉注射液)。
Radicava的活性药物成分依达拉奉(edaravone)是一种自由基清除剂,被认为能够缓解氧化应激的影响,而这可能是ALS发病和病情发展的关键因素。edaravone的抗氧化作用被认为能够为神经系统提供神经保护性支持,潜在延缓疾病发展或限制额外伤害。
在中国,今年7月底,Radicava(依达拉奉静脉注射液)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。值得注意的是,该药从获得优先审评到获批只用了不到两个月的时间。据估计,中国有多达3万人受到ALS的影响。(生物谷Bioon.com)
原文出处:Mitsubishi Tanabe Pharma America Announces Initiation of Phase 3 Study Evaluating Investigational Oral Formulation of Edaravone for ALS

上一篇:肺癌精准治疗!默克突破性抗癌药——MET抑制剂
下一篇:没有了

启示:本站所刊部分图文来源于网络,作者姓名及地址不详,请相关作者与本站编辑部联系,以便奉寄稿酬。
投稿、删稿及商务合作,请致电:0791-83888888、qq:2096788888、邮箱:tougao@jthysh.com。

寻医问药,问问邵大夫就知道!(只需注册,10分钟即可回答)



患友交流

13,865篇看病经验

更多>>
小孩5岁了经常不拉大便
2017-07-22 回复() | | 评论
手起倒刺指甲变形是什么原因?宝宝可能是存在缺锌、缺钙的情况,建议及时给宝宝检查一下微量元素看看。在进行微量元素的检查之后,根据情况适当的进行补充,此外出现倒刺时需要注意避免经常的使用手指牵拉,以免造成皮肤的损伤,导致出现炎症感染
2017-07-22 回复(1) | | 评论
包皮过长要怎么办呢?必须要手术吗?包皮过长易引起包皮垢存留,可能引起龟头炎,也是很多妇科疾病的诱发因素之一。包皮过长一般建议手术治疗,包皮环切术操作简单,恢复较快,是常用手术。或者用环切缝合器,手术效果也较好。如果暂时不手术可经常翻开
2017-07-22 回复(1) | | 评论
经常流鼻血是不是上火?根据您所说的情况来看,流鼻血,中医叫鼻衄病,除了因肺火、肝火、胃火上逆引起以外,另外气虚不摄,气不摄血也可能引起此病。建议作一下鼻腔镜、血常规等相关检查排除器质性疾病后经中医师把脉看舌等检查并诊断为气
2017-07-22 回复(1) | | 评论
宝宝吃奶粉大便不成形要怎么办呢?孩子出现的症状可能是患有乳糖不耐症,由于母乳中含得乳糖浓度太高,导致孩子的大便次数多,且不成形等,但孩子的食欲、睡眠、精神等一般情况都好。建议你将孩子的大便或母乳带去医院化验,以确诊。可以给孩子喝低乳
2017-07-22 回复(1) | | 评论
每天早上刷牙的时候都会恶心与呕吐,是什么原因?根据你的描述初步考虑为咽炎的可能性较大,建议注意饮食,禁食辛辣生冷食物。
2017-07-22 回复(1) | | 评论
胃寒能不能吃萝卜、吃了有什么害处吗?吃萝卜可起到一个顺气,健胃,清热解毒的我,日常可用猪排骨,年肉炖萝卜汤喝,不管是白萝卜,还是红萝卜都适合女性多吃,但因为白萝卜属寒凉之物,因此对于有胃寒的女性不要多吃、有胃寒要注意的是平时要注意保暖、
2017-07-22 回复(1) | | 评论
咳嗽时有小便憋不住要怎么办呢?咳嗽小便会夹不住这种情况属于应力性尿失禁,是由于尿道括约肌松弛,当患者咳嗽、大笑、打喷嚏等使腹压突然升高时,尿液可不自主排出,多见于中老年人尿道括约肌退行性变引起,可以进行骨盆底肌肉训练来缓解。另外可
2017-07-22 回复(1) | | 评论
乳房感觉有肿块需要做什么检查呢?你这种情况考虑为乳腺增生的可能,建议你去医院乳腺科做个乳腺B超检查,根据结果再对症治疗。最好是在月经后的3-7天去检查,这样结果更精确点。另外要保持心情愉悦,避免生气发怒。
2017-07-22 回复(1) | | 评论
远视散光弱视按摩有效果吗?远视散光弱视按摩有效果,不过还需要验光配镜的,儿童有视疲劳,不管散光度数大小,都需要散瞳验光,配戴适宜的矫正眼镜。原则上全部散光度数都要矫正。
2017-07-22 回复(1) | | 评论

我来说两句

对《“渐冻人”新药!依达拉奉口服混悬剂启动全球》进行评论已有条评论,查看评论

验证码:
看不清?点击更换
点击图片更换
匿名?
 发表评论后需要审核才可显示

权威专家观点

关注家人健康,远离烟草危害

家庭医生报