| 欢迎来到家庭医生网! 请登录   免费注册
首页 > 医学资讯 > 新特药 > PPARδ激动剂获FDA突破疗法认定 治疗原发性胆管炎

PPARδ激动剂获FDA突破疗法认定 治疗原发性胆管炎

2019-02-20 09:04 | 来源:未知 | 责任编辑:本站编辑

近日,美国生物制药公司CymaBay Therapeutics宣布称,美国FDA已经授予公司在研药物seladelpar突破性疗法认定,联合熊去氧胆酸(UDCA)治疗对UDCA缓解不足的早期原发性胆管炎(PBC)成人患者,或者作为单药治疗不能耐受UDCA的PBC成人患者。

PPARδ激动剂获FDA突破疗法认定 治疗原发性胆管炎

该突破性疗法认定是根据正在进行的2期临床试验CB8025-21629中的初步证据而授予的,试验表明,与基于碱性磷酸酶(AP)减少的现有疗法相比,seladelpar显示出对PBC患者病情明显的改善。该试验的初步结果最近在美国肝病研究协会(AASLD)和国际肝脏大会(EASL)的最新会议上公布。参考:Efficacy and Safety of Seladelparin Primary Biliary Cholangitis

PPARδ激动剂获FDA突破疗法认定 治疗原发性胆管炎

CymaBay Therapeutics首席监管合规官Klara Dickinson表示:“我们感到非常高兴的是,FDA已经认识到seladelpar是治疗PBC的一种潜在的突破性疗法。PBC是一种严重的疾病,仍然迫切需要新的治疗方法。Seladelpar现在已经获得了美国FDA的突破性疗法指定和欧洲药物管理局的快速审评程序(PRIME)指定,我们认为这反映了Seladelpar临床数据的重要性,以及Seladelpar作为一种改进的治疗方案对PBC患者的潜在作用。”

原发性胆管炎(PBC)是一种严重且有潜在生命威胁的肝脏自身免疫性疾病,其特点是胆汁淤积和有毒胆汁酸积聚。肝内胆管存在伴随的炎症和破坏,可导致纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。PBC的其他临床症状包括疲劳和瘙痒,在某些患者中可能是相当严重的。PBC主要在女性中发病:在40岁以上的1000名女性中,有1名会是PBC患者。

Seladelpar是一款口服给药的高效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPARδ)激动剂,目前正处在用于PBC治疗的全球注册临床3期试验ENHANCE的评估阶段。ENHANCE是为期52周、安慰剂对照的全球随机试验,将在全球5大洲的20多个国家开展,研究计划入组240名PBC患者。其它进行中的临床试验还包括NASH治疗研究的临床IIb期概念验证试验。

PPARδ激动剂获FDA突破疗法认定 治疗原发性胆管炎

Seladelpar在研状态(来自CymaBay Therapeutics官网)

CymaBay公司是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发仍有很高的医疗需求的肝脏和其他慢性疾病的药物。(新浪医药编译/David)

文章参考来源:

1、CymaBay Therapeutics Announces Seladelpar Granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA for the Treatment of Primary Biliary Cholangitis

2、http://www.cymabay.com/pipeline.html

上一篇:欧盟完成Trogarzo批准前cGMP原液及制剂生产基地检
下一篇:恩华药业利培酮片通过一致性评价

启示:本站所刊部分图文来源于网络,作者姓名及地址不详,请相关作者与本站编辑部联系,以便奉寄稿酬。
投稿、删稿及商务合作,请致电:0791-83888888、qq:2096788888、邮箱:tougao@jthysh.com。

寻医问药,问问邵大夫就知道!(只需注册,10分钟即可回答)



患友交流

13,865篇看病经验

更多>>
小孩5岁了经常不拉大便
2017-07-22 回复() | | 评论
手起倒刺指甲变形是什么原因?宝宝可能是存在缺锌、缺钙的情况,建议及时给宝宝检查一下微量元素看看。在进行微量元素的检查之后,根据情况适当的进行补充,此外出现倒刺时需要注意避免经常的使用手指牵拉,以免造成皮肤的损伤,导致出现炎症感染
2017-07-22 回复(1) | | 评论
包皮过长要怎么办呢?必须要手术吗?包皮过长易引起包皮垢存留,可能引起龟头炎,也是很多妇科疾病的诱发因素之一。包皮过长一般建议手术治疗,包皮环切术操作简单,恢复较快,是常用手术。或者用环切缝合器,手术效果也较好。如果暂时不手术可经常翻开
2017-07-22 回复(1) | | 评论
经常流鼻血是不是上火?根据您所说的情况来看,流鼻血,中医叫鼻衄病,除了因肺火、肝火、胃火上逆引起以外,另外气虚不摄,气不摄血也可能引起此病。建议作一下鼻腔镜、血常规等相关检查排除器质性疾病后经中医师把脉看舌等检查并诊断为气
2017-07-22 回复(1) | | 评论
宝宝吃奶粉大便不成形要怎么办呢?孩子出现的症状可能是患有乳糖不耐症,由于母乳中含得乳糖浓度太高,导致孩子的大便次数多,且不成形等,但孩子的食欲、睡眠、精神等一般情况都好。建议你将孩子的大便或母乳带去医院化验,以确诊。可以给孩子喝低乳
2017-07-22 回复(1) | | 评论
每天早上刷牙的时候都会恶心与呕吐,是什么原因?根据你的描述初步考虑为咽炎的可能性较大,建议注意饮食,禁食辛辣生冷食物。
2017-07-22 回复(1) | | 评论
胃寒能不能吃萝卜、吃了有什么害处吗?吃萝卜可起到一个顺气,健胃,清热解毒的我,日常可用猪排骨,年肉炖萝卜汤喝,不管是白萝卜,还是红萝卜都适合女性多吃,但因为白萝卜属寒凉之物,因此对于有胃寒的女性不要多吃、有胃寒要注意的是平时要注意保暖、
2017-07-22 回复(1) | | 评论
咳嗽时有小便憋不住要怎么办呢?咳嗽小便会夹不住这种情况属于应力性尿失禁,是由于尿道括约肌松弛,当患者咳嗽、大笑、打喷嚏等使腹压突然升高时,尿液可不自主排出,多见于中老年人尿道括约肌退行性变引起,可以进行骨盆底肌肉训练来缓解。另外可
2017-07-22 回复(1) | | 评论
乳房感觉有肿块需要做什么检查呢?你这种情况考虑为乳腺增生的可能,建议你去医院乳腺科做个乳腺B超检查,根据结果再对症治疗。最好是在月经后的3-7天去检查,这样结果更精确点。另外要保持心情愉悦,避免生气发怒。
2017-07-22 回复(1) | | 评论
远视散光弱视按摩有效果吗?远视散光弱视按摩有效果,不过还需要验光配镜的,儿童有视疲劳,不管散光度数大小,都需要散瞳验光,配戴适宜的矫正眼镜。原则上全部散光度数都要矫正。
2017-07-22 回复(1) | | 评论

我来说两句

对《PPARδ激动剂获FDA突破疗法认定 治疗原发性胆管炎》进行评论已有条评论,查看评论

验证码:
看不清?点击更换
点击图片更换
匿名?
 发表评论后需要审核才可显示

权威专家观点

关注家人健康,远离烟草危害

家庭医生报